Mídia Sudoeste

Anvisa e Roche cancelam registro de Elevidys para doença rara

Terapia para Distrofia Muscular de Duchenne requer mais dados

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro condicional do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A decisão foi comunicada nesta segunda-feira, 24 de agosto, após pedido da farmacêutica Roche.

Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento e apresentados pela empresa não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional do medicamento.

O Elevidys é indicado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca perda progressiva de massa muscular e fraqueza devido à produção inadequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.

O registro do medicamento havia sido concedido no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional e de forma condicional. A autorização era destinada a crianças de 4 a 7 anos que ainda tinham capacidade de caminhar e atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

Em julho de 2025, a comercialização do Elevidys já havia sido suspensa pela Anvisa enquanto a agência aguardava novos estudos e informações da fabricante. A medida ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o medicamento nos Estados Unidos.

Desde então, a Anvisa solicitou à empresa dados consolidados de segurança, especialmente relacionados aos casos de insuficiência hepática aguda. A Roche apresentou informações complementares e manteve diálogo com a agência durante o processo regulatório.

O cancelamento do registro não interrompe as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento de pacientes que já receberam o medicamento em estudos clínicos ou programas existentes. Entre eles estão pacientes infantis brasileiros tratados com o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Paralelamente, a Anvisa aprovou, em 13 de agosto, o registro do Duvyzat (givinostate), outro medicamento indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne. Segundo os estudos clínicos apresentados, o produto é capaz de retardar a progressão da doença.